Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu'nun Spinal Musküler Atrofi ve Amyotrofik Lateral Skleroz Tedavisi ile İlgili Görüşü

Türk Nöroloji Derneği Yönetim Kuruluna,

Nöromusküler Hastalıklar Kongresi’nin ilki ,  Türk Nöroloji  Derneği  desteği  ile 15-17 Aralık 2017 tarihlerinde İzmir Çeşme’de yaklaşık 150 kişilik bir katılımla gerçekleştirildi. Nöromusküler Hastalıklar alanında çok sayıda konunun tartışıldığı kongrede en çok ilgi çeken oturumlardan biri de erişkin spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde nusinersen ve  amiyotrofik lateral skleroz tedavisinde  edaravon kullanım indikasyonlarına ait tartışmalardı. Bu tedavilerin yeni  olması ve hastalarımızın da gündemini  işgal etmeleri nedeni ile bu oturumlar sonucunda katılımcıların ortak görüşünü paylaşmak istedik:

—  SMA’da nusinersen kullanımı ile ilgili olarak:  Aralık 2016  tarihinde nusinersen FDA onayı almış, takiben Temmuz 2017 tarihinde Sağlık Bakanlığımız sadece  Tip 1 SMA hastalarında kullanımı  için  onay vermiştir.  İlaç bugüne kadar, tüm dünyada  az sayıda çocuk hastada (toplamda 200’den az hastada)  kullanılmıştır. Deneyim bir kaç yıl ile sınırlıdır. Her ne kadar FDA onayı sırasında SMA tipleri arasında ayrım yapılmamışsa da erişkin SMA’da kullanımına dair bir çalışma yoktur.  Tedavi maliyeti çok çok yüksek olan bu ilacın; etkisinin belirsiz ve uzun vadeli yan etkilerinin ise henüz tam bilinmemesi nedeni ile;  erişkin SMA  hastalarında etkinliği net olarak gösterilinceye kadar,  sadece Tip 1 SMA hastaları için kullanımı katılımcılarımızca da kabul edilebilir bulunmuştur.  

—   ALS tedavisinde kullanılan edaravon 2015’de  Japonya’da, Mayıs 2017 tarihinde Amerika’da onay almıştır.  İlaç Avrupa’da kullanılmamaktadır.  Bir çok negatif çalışmadan sonra , bir çalışmada belirli kriterleri karşılayan hastalarda çok az bir etkinlik gösterdiği (ki bu hasta grubu tüm ALS hastalarının %7 kadarını oluşturmaktadır)  görülmektedir.  Ancak çalışma 24 haftalık kısa süreli bir çalışma olup, ilacın uzun dönem etkinliği bilinmemektedir.  Sağlık Bakanlığımız da bu kriterlere uyan hastalarda  ilacın Türk Eczacılar Birliği aracılığı ile yurt dışından getirilerek kullanımına izin vermiştir. 

—  Katılımcılarımızın ortak görüşü  edaravon’un

—  Klinik önemli bir değişikliğe neden  olduğuna dair veri olmaması,

—  Kas gücü ve solunum fonksiyonu üzerine etkisinin açık olmaması,

—  Uzun süreli sonuçların bulunmaması,

—  Yaşam kalitesi üzerine bilinen bir etkisi olmaması

—  Yüksek tedavi maliyetinin hasta aileleri üzerinde yaratacağı sıkıntılar da göz önünde bulundurulduğunda  hastalarımızın bu kısıtlılıklar konusunda bilgilendirilmesi yönünde olmuştur.

 

 

Saygılarımızla

Türk Nöroloji Derneği

Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu

 

 

 


Copyright © 2015 Türk Nöroloji Derneği. Tüm hakları saklıdır. Bu site doktorların kullanımı içindir.
LookUs & Online Makale