Türk Nöroloji Derneği Yönetim Kuruluna,
Nöromusküler Hastalıklar Kongresi’nin ilki , Türk Nöroloji Derneği desteği ile 15-17 Aralık 2017 tarihlerinde İzmir Çeşme’de yaklaşık 150 kişilik bir katılımla gerçekleştirildi. Nöromusküler Hastalıklar alanında çok sayıda konunun tartışıldığı kongrede en çok ilgi çeken oturumlardan biri de erişkin spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde nusinersen ve amiyotrofik lateral skleroz tedavisinde edaravon kullanım indikasyonlarına ait tartışmalardı. Bu tedavilerin yeni olması ve hastalarımızın da gündemini işgal etmeleri nedeni ile bu oturumlar sonucunda katılımcıların ortak görüşünü paylaşmak istedik:
SMA’da nusinersen kullanımı ile ilgili olarak: Aralık 2016 tarihinde nusinersen FDA onayı almış, takiben Temmuz 2017 tarihinde Sağlık Bakanlığımız sadece Tip 1 SMA hastalarında kullanımı için onay vermiştir. İlaç bugüne kadar, tüm dünyada az sayıda çocuk hastada (toplamda 200’den az hastada) kullanılmıştır. Deneyim bir kaç yıl ile sınırlıdır. Her ne kadar FDA onayı sırasında SMA tipleri arasında ayrım yapılmamışsa da erişkin SMA’da kullanımına dair bir çalışma yoktur. Tedavi maliyeti çok çok yüksek olan bu ilacın; etkisinin belirsiz ve uzun vadeli yan etkilerinin ise henüz tam bilinmemesi nedeni ile; erişkin SMA hastalarında etkinliği net olarak gösterilinceye kadar, sadece Tip 1 SMA hastaları için kullanımı katılımcılarımızca da kabul edilebilir bulunmuştur.
ALS tedavisinde kullanılan edaravon 2015’de Japonya’da, Mayıs 2017 tarihinde Amerika’da onay almıştır. İlaç Avrupa’da kullanılmamaktadır. Bir çok negatif çalışmadan sonra , bir çalışmada belirli kriterleri karşılayan hastalarda çok az bir etkinlik gösterdiği (ki bu hasta grubu tüm ALS hastalarının %7 kadarını oluşturmaktadır) görülmektedir. Ancak çalışma 24 haftalık kısa süreli bir çalışma olup, ilacın uzun dönem etkinliği bilinmemektedir. Sağlık Bakanlığımız da bu kriterlere uyan hastalarda ilacın Türk Eczacılar Birliği aracılığı ile yurt dışından getirilerek kullanımına izin vermiştir.
Katılımcılarımızın ortak görüşü edaravon’un
Klinik önemli bir değişikliğe neden olduğuna dair veri olmaması,
Kas gücü ve solunum fonksiyonu üzerine etkisinin açık olmaması,
Uzun süreli sonuçların bulunmaması,
Yaşam kalitesi üzerine bilinen bir etkisi olmaması
Yüksek tedavi maliyetinin hasta aileleri üzerinde yaratacağı sıkıntılar da göz önünde bulundurulduğunda hastalarımızın bu kısıtlılıklar konusunda bilgilendirilmesi yönünde olmuştur.
Saygılarımızla
Türk Nöroloji Derneği
Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu