Türk Nöroloji Derneği (TND) Yönetim Kurulu tarafından nöromusküler hastalıkların tedavisinde uygulanan standart dışı yöntemlerle tedavi uygulamalarının hastalık üzerine olumlu etkileri olup olmadığı tarafımıza sorulmuş ve bilimsel araştırmalara dayanarak hazırlanmış olan rapor Yönetim Kurulumuza sunulmuş ve dernek sayfamızda da yer almaktadır. Ancak son zamanlarda özellikle kök hücre uygulamalarına yönelik hastalarımızdan çok sayıda talep geldiği hepimizin bilgisindedir. Bu nedenle nöromusküler hastalıklarda kök hücre tedavisi ile ilgili olarak bir kez daha görüşümüzü belirtmek isteriz.

Nöromuskuler hastalıkların standart tedavilerinin neler olduğu grubumuzun hazırladığı, bu yıl güncellenmiş olan ve dernek sayfamızda yer alan “Tedavi Rehberi”nde yer almaktadır.

Günümüzde kök hücre transplantasyonu tıbbın hemen her alanında deneysel çalışmalara konu olan güncel ve ilgi çekici tedavi yöntemlerinden biridir. Bu tedavinin  hematolojik ve immünolojik hastalıklarda etkinliği kanıtlanmış nadir uygulamaları vardır. Örneğin polinöropati, organomegali, endokrinopati, monoklonal gammopati ve deri değişiklikleri (POEMS) ile giden sendromda nöropatinin ve diğer hastalık belirtilerinin düzeldiği bildirilmiştir. Ancak, bu çok özel ve ender rastlanan durum dışında, daha sık görülen herediter, metabolik, toksik ve diğer inflammatuvar kökenli nöropatiler, kas hastalıkları ya da ALS’de şifa oluşturacak kök hücre transplantasyonu çalışmaları bugün için erken dönemdedir ve yaygın klinik uygulama aşamasına gelinmemiştir. Bu tedavi yönteminin hastalarımıza sunulmadan önce güvenlik süreçleri, uygun doz ve uygulama yönteminin belirlenmesi ve tabii ki etkin olup olmadığının tespiti gerekir. Henüz bu aşamaları tamamlamamış olması nedeni ile kök hücre tedavileri klinik uygulama aşamasına ulaşamamıştır. Bunun en önemli sebepleri:

1. Henüz, hangi tipteki kök hücrenin, hangi dokudan alındığında ve vücuda hangi yolla verildiğinde etkili olabileceği konusunda fikir birliği oluşmamıştır. Yapılan çalışmaların her birinin ayrı bir yöntemi kullanması nedeni ile bu çalışmalardan ortak bir bilgi çıkarmak da mümkün olmamaktadır.
2. Etkinliğin iyi bilinememesinin nedenlerinden bir diğeri ve en önemlisi ise, hastaların bu tedaviyi almadan önceki ve sonraki rehabilitasyon olanakları ve uygulamaları arasındaki farktır. Böylece, çalışma öncesi ve sonrasındaki tedavi etkinliğini karşılaştırmak yanlış sonuçlar verebilmektedir. Bu nedenle ve tüm tedavi çalışmalarına hazırlık olması amacı ile dünyada son yıllarda, tedavi çalışmalarının çok yoğun yapıldığı hastalıklara ait bakım standartları geliştirilmiştir. Böylece, çalışma öncesi ve sonrası standart bakım ve rehabilitasyon koşullarında olan hastalarda çalışma etkinliğinin değerlendirilebilir olması amaçlanmaktadır ve ancak bundan sonra daha güvenli verilere ulaşılabilecektir.

Bugün bazı ülkelerde kök hücre tedavisi adı altında uygulamalar sunulmaktadır. Yukarıda saydığımız nedenlerle bu uygulamaların etkin olup olmadığı bilinmemektedir. Bu merkezlere ulaşan hastalarımız ya ‘hafif bir iyilik hali’ ya da bir ‘etkisizlik durumu’ndan söz etmektedir. Unutulmamalıdır ki, başlanan düzenli fizyoterapinin veya özel bir kalıtımsal kas hastalığında kullanılan kortizon türevi ilaçların da benzer etkileri mevcuttur.

Sonuç olarak, kök hücre uygulamasının bugün için insanlarda musküler distrofiler ya da ALS üzerinde yararlı etkileri halen gösterilememiştir. Hastalarımızın bir umut peşinde koştuğunu biliyoruz. Hekim olarak hastalarımızı tedavi etmek kadar boş umutlardan korumak da görevimizdir. En önemli misyonlarından birisi hastalarımızı, bilimsel sonuçları bilinmeyen tedavilerden korumak olan bizler, çok anlaşılır bir şekilde umut peşinde koşan hastalarımız ve yakınlarının bu umutlarının umutsuzluğa dönüşmemesi, maddi ve manevi olarak suistimal edilmemeleri için doğru bilgilendirmeyi amaçlıyoruz.

Türk Nöroloji Derneği

 Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu

www.noroloji.org.tr